6月22日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，由复星凯特研发的CAR-T细胞疗法阿基仑赛注射液正式获批上市，用于成人复发难治性大B细胞淋巴瘤（血液瘤的一种），这也是国内首款获批上市的CAR-T细胞疗法。

治疗费用不菲

CAR-T疗法全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。原理是用患者自身的T淋巴细胞，经过实验室重新改造，装载上具有识别肿瘤抗原的受体及共刺激分子，体外扩增后再次回输入患者体内，从而识别并攻击自身的肿瘤细胞。这种治疗方法聚焦于规避肿瘤细胞的免疫逃逸和减少对正常细胞组织的伤害，能够起到精准杀伤作用。目前，已在血液瘤领域取得积极成果。

如果把杀伤性T细胞比作导弹，CAR结构就好比导弹上的精确制导仪，能随时找到癌细胞，并发动自杀性袭击，与之同归于尽。由于CAR-T细胞中加入了促进T细胞增殖与活化的基因序列，能保证T细胞进入体内后还可以继续增殖，并且可以长期在体内存活，从而使患者具有长期的免疫功能。

本次国内获批的阿基仑赛注射液，是复星凯特从美国吉利德子公司凯特制药引进的Yescarta技术，并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。

早在2017年，Yescarta就获美国FDA批准上市，用于难治性或复发性大B细胞淋巴瘤；今年3月，FDA再次批准Yescarta用于治疗惰性非霍奇金淋巴瘤。包括Yescarta在内，截至目前，全球已有6款CAR-T产品获批上市。

不过，CAR-T细胞疗法由于是个性化治疗，成本较高，因此定价也相对偏高。如国外产品定价均在30—50万美元左右，均远超传统治疗的收费标准，高昂的价格极大地限制了大规模商业化的可能。

复星凯特创始人、前CEO王立群曾表示：“作为中国免疫细胞治疗领域的产业化先驱者，复星凯特相信如果阿基仑赛注射液能在中国获批上市，将为中国肿瘤患者带来革命性的治疗方案。我们还希望与各级政府、医院、慈善基金、商业保险公司等积极展开合作，探索患者援助计划和创新支付模式，减轻患者的支付压力，惠及更多淋巴瘤患者。”

对实体瘤的治疗效果有待提高

虽然CAR-T疗法目前在全球已有多款产品获批上市，但适应症全都是血液瘤，并且超过一半都是淋巴瘤。其对血液瘤治疗效果显著，但对实体瘤效果有限。

相比于血液瘤，实体瘤覆盖了95%的瘤种，患者的治疗需求也更大。但由于实体瘤独特的肿瘤微环境，相比血液瘤治疗难度更大。

上海市肿瘤研究所研究员、科济生物董事长兼CEO李宗海介绍说，CAR-T在血液肿瘤获得成功，得益于抗原CD19，多项研究证实了CAR-T细胞对CD19阳性的复发难治性白血病细胞的靶向杀伤作用及高缓解率。这是因为，CD19仅表达于B细胞，目前大部分CAR-T疗法都是以此为靶标。但是实体瘤则不同，实体瘤相关的肿瘤抗原不仅表达于肿瘤组织，在正常组织中也可能存在低水平表达。

除此之外，在实体肿瘤中，靶点的选择也是一个难题，异质性是实体肿瘤的主要特点之一，即使是同一位患者同一个部位肿瘤也并非表达相同的肿瘤相关性抗原；即使在一个肿瘤病灶上，无一种靶抗原可以覆盖全部的肿瘤细胞。而在血液肿瘤中作用于B细胞的抗原CD19则几乎达到100%。因此，CAR-T在实体瘤中的有效率一般较低，疗效持续时间较短。

CAR-T治疗实体瘤，依然任重道远。

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